Terapia génica con ‘dedos de zinc’ atiende Alzheimer

Los resultados, que proceden de investigadores de Massachusetts General Hospital (Mass General) y de Sangamo Therapeutics Inc., podrían conducir a un tratamiento potencialmente prometedor para los pacientes con esta devastadora enfermedad.

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Como se describe en Science Advances, la estrategia implica una tecnología de regulación genética denominada factores de transcripción de proteínas de dedos de zinc (ZFP-TF), que son proteínas de unión al ADN que pueden aprovecharse para dirigir y afectar la expresión de genes específicos. En este caso, la terapia se diseñó para dirigir y silenciar la expresión del gen que codifica la proteína tau. 

Los ratones con la enfermedad de Alzheimer recibieron una única inyección del tratamiento, en el cual se empleó un virus inofensivo para llevar las ZFP-TF a las células, directamente en la región del hipocampo del cerebro o por vía intravenosa en un vaso sanguíneo. 

El tratamiento con ZFP-TFs redujo los niveles de proteína tau en el cerebro entre un 50% y un 80% hasta los 11 meses, el punto de tiempo más largo estudiado. Y lo que es más importante, la terapia revirtió algunos de los daños relacionados con el Alzheimer que estaban presentes en las células cerebrales de los animales.

"La tecnología funcionó tal y como esperábamos: reduciendo sustancialmente la tau durante todo el tiempo que observamos, sin causar efectos secundarios que pudiéramos ver incluso a lo largo de muchos, muchos meses, y mejorando los cambios patológicos en los cerebros de los animales", dijo el autor principal, el doctor Bradley Hyman, que dirige la unidad de investigación de la enfermedad de Alzheimer en el Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas de Mass General.

La sencillez de la terapia la convierte en un enfoque especialmente atractivo. "Este fue el resultado de un único tratamiento de terapia de regulación génica, que pudo administrarse mediante una inyección en el torrente sanguíneo", dice Hyman. "Aunque esta terapia está lejos de los pacientes, ya que habría que hacer muchas más pruebas de desarrollo y seguridad, es un primer paso prometedor y emocionante".

El estudio fue apoyado principalmente por Sangamo, en virtud de un acuerdo de investigación patrocinado por Mass General. La financiación también fue proporcionada por Mass General y el Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas (DZNE) de la Fundación Helmholtz, la Fundación JPB, el Instituto Nacional del Envejecimiento y la Fundación BrightFocus