FDA aprueba medicamento para hemofilia

La hemofilia A es un desorden hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada, ya que carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII, lo que conlleva a sangrado sin control que puede poner en riesgo la vida de los pacientes, así como daño articular por sangrados a largo plazo. Este padecimiento afecta a unas 320 mil personas alrededor del mundo, donde cerca de 50 a 60% padecen una forma severa del desorden.

Una de cada tres personas con hemofilia A severa puede desarrollar inhibidores de las terapias de reemplazo del factor VIII, lo que hace el tratamiento de reemplazo obsoleto y predispone a los pacientes a hemorragias potencialmente mortales o recurrentes que pueden causar daño articular a largo plazo. 

En dos de los estudios clínicos fundamentales más importantes para personas con hemofilia A con inhibidores, se demostró que emicizumab reduce sustancialmente las hemorragias en adultos y niños, logrando un gran porcentaje de pacientes con cero sangrados.

Por su parte, los resultados del estudio fase III HAVEN 3 que evaluó emicizumab en adultos y adolescentes con Hemofilia A sin inhibidores alcanzó su objetivo primario mostrando resultados positivos.

Los datos del estudio HAVEN 3 serán enviados a las autoridades sanitarias de todo el mundo para su aprobación. Estos resultados se suman al creciente cuerpo de evidencia, mostrando que emicizumab puede beneficiar a todas las personas con hemofilia A independientemente del estado del inhibidor.

"Emicizumab es el primer producto en mostrar una eficacia superior a la profilaxis del factor VIII en personas con hemofilia A sin inhibidores, lo que representa el siguiente paso en nuestro programa de ensayos clínicos, que incluye los datos positivos de HAVEN 1 y el análisis interino del HAVEN 2 en personas con inhibidores", dijo Sandra Horning, directora médica de Roche y de Desarrollo Global de Producto.

Añadió que esperan trabajar con autoridades sanitarias para que el tratamiento esté disponible para todas las personas con hemofilia A lo antes posible.

"Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores enfrentan importantes desafíos para prevenir las hemorragias y generalmente requieren  inyecciones de medicamentos varias veces a la semana, lo que puede ser especialmente difícil para los niños pequeños y sus familias", dijo Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis del Children's Hospital de Los Ángeles, y profesor de pediatría de la Universidad de Southern California Keck School of Medicine de Los Ángeles, California.

"Se ha demostrado que este nuevo medicamento reduce la frecuencia de las hemorragias en comparación con los medicamentos actualmente disponibles y solo se aplica una vez por semana. Esto podría hacer una diferencia significativa para estos niños y puede ser una opción de tratamiento más eficaz", añadió.

"Antes de emicizumab, mi hijo de 7 años necesitaba infusiones intravenosas que podían tomar hasta dos horas al menos, tres veces a la semana, por lo que nuestras vidas giraban en torno a su tratamiento", dijo Amber Hill, madre de un niño con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. 

En el estudio fase III HAVEN 1, las personas de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores que recibieron profilaxis con emicizumab, tuvieron una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis.

"La aprobación de emicizumab representa un avance importante para las personas con hemofilia A con inhibidores, que han luchado para controlar su trastorno hemorrágico y no han tenido un nuevo medicamento en casi 20 años", dijo Sandra Horning.